研究开发治疗自身免疫性疾病用的CAR-T细胞医药制剂
1、需求背景
域及T细胞激活信号的遗传物质转入T细胞,使T细胞直接与目标细胞(靶细胞)表面的特异性抗原相结合而被激活,通过释放穿孔素、颗粒酶素B等直接杀伤靶细胞。全身性重症肌无力(MG)是一种典型的自身免疫性疾病,其患者自身抗体靶向神经肌肉接头,导致慢性、波动性的肌无力和易疲劳。产生自身抗体的浆细胞是MG病理生理学的关键成分。现有的MG疗法不能充分清除浆细胞。B细胞成熟抗原(BCMA,也称为TNFRSF17)在成熟浆细胞表面的特异性表达为CAR-T治疗MG提供了机会。
2、技术需求
嵌合抗原受体(CAR)T细胞在治疗血液恶性肿瘤方面非常有效,但相关毒性和淋巴细胞清除的需要限制了其在自身免疫性疾病患者中的使用,即CAR-T疗法可能会导致无法预测的药代动力学以及典型的严重不良反应,目前仍没有合适的CAR-T产品能够实现理想转化、作为合适的治疗方法。需要进行CAR-T结构或功能设计,以治疗自身免疫性疾病患者。
3、预期效果
实现CAR-T细胞在治疗特别是治疗重症肌无力患者中的应用并提高其安全性和临床有效性,免除传统CAR-T细胞所需的淋巴细胞清除化疗。
金额 50 万
发布时间20241201
2024中国高校科技成果交易会企业技术需求