专属用于基因疗法的神经退行性疾病的概念验证及非临床药效学评价模型的建立
基于AAV的基因疗法,已经改变了单基因罕见病现有临床治疗模式,并有潜力在重大复杂疾病领域尤其是神经退行性疾病上发挥独特的临床作用。与单基因罕见病不同,神经退行性疾病发病机制复杂,非临床概念验证及风险获益比的判断难度大,临床前转化研究极大程度上受限于疾病模型的技术成熟度,以及模型与致病机制、临床表型的相关程度。构建多模式、多维度的复杂模型,以及更适用于基因疗法的非临床药效学模型,将极大程度上推动该类疾病基因疗法的非临床向临床转化。随着全球人口和平均寿命的增加,神经系统疾病的患病率逐步上升。同时,目前大部分的治疗药物都无法从根本上解决神经退行性疾病进展的问题,基因疗法是理想化的解决方案。目前,欧美国家药企和基因治疗相关企业大力投入神经退行性疾病的研发工作,该方向也符合我国在生物医药领域整体战略。基于转基因(基因突变)人神经细胞模型、转基因动物模型、以及多维度诱导模型等技术平台,建立并通过具体基因治疗策略验证包括帕金森病(PD)、肌菱缩侧索硬化(ALS)、多系统菱缩(MSA)等在内的神经退行性疾病的非临床药效学验证模型,其中体外模型不低于5项,体内模型不低于3项。
金额 100 万
发布时间20241231
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