通用型免疫细胞药物关键技术

需求的背景和应用场景

在生物医药领域，免疫细胞疗法作为一种前沿的治疗手段，正逐渐展现出其在治疗多种恶性疾病中的巨大潜力。然而，当前免疫细胞药物的开发多集中于T细胞，而非T细胞来源的底盘细胞在免疫细胞疗法中的应用尚待深入探索。特别是在解决移植物抗宿主病（GVHD）及宿主抗移植物反应（HVGR）等关键问题上，现有技术仍存在诸多挑战。为了推动这一领域的进步，本技术需求旨在通过开发通用型免疫细胞药物的关键技术，为非T细胞来源的底盘细胞在免疫疗法中的应用开辟新路径。这些技术将有助于提高目标产品在体内的存活时间，降低机体免疫排斥，从而实现治疗效果的显著提升，为实体瘤、自身免疫性疾病等恶性疾病的治疗提供新的解决方案。

要解决的关键技术问题

1. 底盘细胞的开发与筛选：选择科学可行的非T细胞来源底盘细胞，通过优化诱导扩增体系中的细胞因子组合等技术方案，获得高纯度理想亚型底盘细胞，为后续的技术开发奠定坚实基础。
2. 高效稳定性的制备与培养：构建稳定的“定向分化”扩增技术体系，确保底盘细胞能够规模化生产，同时保持其高效稳定性和一致性，满足临床应用需求。
3. 增效技术体系的构建：探究多种细胞因子对目标产品的体内存活和效应功能影响，筛选具有最佳信噪比的诱导表达调控元件，实现增效因子的精准启动，构建通用型免疫细胞可调控增效技术体系，以延长体内存活时间并减少预后复发。
4. 减少宿主免疫排斥：通过人源化SCFV、基因敲除、融合基因替换等多种技术手段，进一步降低宿主免疫排斥反应，提高产品的临床疗效和安全性。
5. 临床前与临床试验研究：开展临床前研究，证明目标产品的清除致病细胞活性与安全性；并开展针对实体瘤、自身免疫性疾病等恶性疾病的探索性临床试验，验证其临床缓解率和安全性。

效果要求

1. 技术创新性：本技术需求旨在通过非T细胞来源底盘细胞的开发与筛选，以及增效技术体系的构建等关键技术突破，实现免疫细胞疗法的创新性发展。
2. 提高治疗效果：通过优化制备与培养技术，延长目标产品在体内的存活时间，减少机体免疫排斥，显著提高临床缓解率，为患者带来更好的治疗效果。
3. 安全性保障：开展严格的临床前和临床试验研究，确保目标产品的安全性和可靠性，为未来的临床应用提供有力支持。
4. 规模化生产：构建稳定的“定向分化”扩增技术体系，实现底盘细胞的规模化生产，降低生产成本，提高产品的市场竞争力。
5. 合作方式：拟采用联合攻关的合作方式，汇聚多方资源和智慧，共同攻克技术难题，推动通用型免疫细胞药物关键技术的快速发展和应用。