💡这项突破是什么?
新闻网讯 近日，同济医学院附属协和医院血液科团队在国际顶级医学期刊《自然·医学》（Nature Medicine）发表重磅临床研究，发布当前全球范围内体内CAR-T疗法最长时间随访结果，搭建起完整的体内CAR-T全流程临床实施方案，为细胞免疫治疗开辟新范式。
传统体外CART疗法需先采集分选患者T细胞、体外修饰扩增，制备流程繁复、患者等待周期长、治疗成本高昂，极大限制了临床可及性。而体内CAR-T可直接将CAR靶向递送至患者自身T细胞，在体内原位生成功能性CAR-T细胞，有望实现“现货式”即时治疗，代表下一代细胞免疫治疗的发展方向。
该团队在《自然·医学》发表题为《复发 / 难治性多发性骨髓瘤体内 BCMA CAR-T 治疗的长期随访研究》（Extended followup of in vivo BCMA CAR-T therapy in relapsed/refractory multiple myeloma）的研究论文，报道了最长15个月随访的长期安全性和缓解持久性数据。4例患者中，1例维持严格完全缓解15个月；中位无进展生存期为4.0个月，3例复发进展患者自输注起的总生存期达到5.5–10.9个月。该研究系统性构建体内CAR-T全流程临床应用与评估体系，形成规范化的“协和方案”，覆盖细胞动力学监测、免疫原性评估、基因组整合位点解析、临床并发症全程管理四大关键板块。论文第一作者是徐佳、刘林、谢薇、苏莉曼，通讯作者是梅恒、胡豫。
本研究首次定义体内CAR-T载体相关急性炎症反应，通过多因子图谱解析早期免疫激活特征，并提出针对性预防与干预策略；创新性建立抗VSVG抗体、抗CAR抗体检测方法，评价体内CAR-T免疫原性；联用SEPTS/LMPCR、NGS、GENEIS/LISA技术，证实患者体内慢病毒载体整合呈多克隆模式；率先开展体内原位CAR-T与体外制备CAR-T的协同治疗，以临床实证回答两条路径互补获益问题。
上述系列成果补齐了体内CAR-T从早期概念验证迈向确证性临床的关键技术短板，为该疗法的规范化临床落地提供核心循证依据。在国家科技重大专项“体内CAR-T新药创制及临床转化研究”支持下，团队后续将持续迭代优化体内CAR-T技术平台，推动疗法从短期疾病缓解迈向长期、深度、持久的病情控制，让更多复发难治血液肿瘤患者获益。
适逢协和医院建院160周年、血液科建科65周年，系列前沿成果是血液科以科技创新守护生命健康的生动缩影。在国家和省部级重点项目支持下，学科将继续围绕“临床问题科研攻关成果转化”全链条一体化发展思路，聚力攻克难治血液病诊疗难题，为“十五五”医疗卫生高质量发展输出协和动能，提供中国方案。
编辑：汪泉
审核：万霞、范千
审定发布：张明新
