1、ipsc技术平台2、视网膜退行性疾病

核心问题

视网膜退行性疾病，如干性视网膜黄斑变性，是导致视力丧失的主要原因之一，严重影响患者的生活质量。当前治疗手段有限，难以满足临床需求，因此，开发一种有效、安全的治疗方法成为该领域的迫切需求。

解决方案

该成果通过掌握诱导性多能干细胞（iPSC）体外诱导重编程及体外诱导分化RPE细胞等核心技术，构建了iPSC技术平台。利用这一平台，将iPSC诱导分化为RPE细胞，用于移植治疗干性视网膜黄斑变性。目前，已完成工艺开发、批次细胞生产及药效和安全性检测，正在进行IIT研究者发起的临床研究，为未来的临床治疗提供了坚实的科学依据和技术支持。

竞争优势

该技术成果具有显著的创新性和竞争优势。首先，通过iPSC技术平台，能够实现RPE细胞的高效、稳定诱导分化，为视网膜退行性疾病的治疗提供了新的细胞来源。其次，该技术已完成多个批次的细胞生产和严格的药效、安全性检测，确保了治疗的安全性和有效性。最后，该技术拥有6项正在办理的专利技术转移和1项发明专利申请，为未来的商业化应用提供了强大的知识产权保护。