1类创新药 伯瑞替尼

20250327

医药健康-全球新创新药

（1）针对MET14突变的晚期非小细胞肺癌患者，伯瑞替尼是同类最佳、best-in-class药物。 （2）针对脑胶质瘤适应症，伯瑞替尼是全球首创、first-in-class药物。且伯瑞替尼首次把脑胶质瘤的治疗带入靶向治疗时代。在伯瑞替尼之前，全球没有针对脑胶质瘤的靶向药。

在行业领域的水平： 伯瑞替尼是全球首个靶向治疗脑胶质瘤的首创药物（first-in-class drug）。伯瑞替尼脑胶质瘤适应症获批上市，具有重大的战略意义：（1）将脑胶质瘤治疗首次带入靶向治疗时代；（2）研发团队立足中国，成功完成脑胶质瘤新靶点发现、药物分子设计和评估、药品生产、临床设计开发、审评审批并成功上市，伯瑞替尼代表了中国生物医药环境快速成长成熟的中国故事。 伯瑞替尼同时也是MET外显子14跳变非小细胞肺癌治疗药物中全球同类最优药物（best-in-class drug）。国内外药企研发的同类五个药物在三年时间窗口中陆续在国内获批上市，伯瑞替尼获批时间排名第三。伯瑞替尼在这个适应症的有效性和安全性的数据，优于国内外其他几个同类产品，位于全球领先的地位。

主要功能： （1）伯瑞替尼已经在中国获批用于治疗MET 14外显子跳突的非小细胞肺癌患者。盲态独立影像评估委员会（BIRC）评估的总体客观缓解率（ORR）为75.0%，中位持续缓解时间（mDoR）为15.9个月，中位无进展生存期（mPFS）为14.1个月，中位总生存期（mOS）20.7个月。初治患者ORR为77.1%，经治患者ORR为70.6%。肺癌脑转移患者、肝转移患者、以及高龄患者（年龄≥75岁）人群均可从伯瑞替尼治疗中取得获益，ORR分别为100.0%、66.7%、85.7%。安全性方面，整体安全耐受，常见不良反应为水肿，无潜在光毒性、超敏反应、头痛等，合并用药安全性风险较低。 （2）伯瑞替尼已经在中国获批用于治疗针对PTPRZ1-MET融合基因阳性的继发脑胶质母细胞瘤。相较于临床已有的替莫唑胺剂量密度方案或顺铂联合依托泊苷方案，伯瑞替尼单药方案中位总生存期（mOS）为 6.31个月，对照组为3.38个月，降低了48%的死亡风险，可显著改善患者生存。 （3）伯瑞替尼针对MET原发扩增的非小细胞肺癌人群，已于2024年12月获得了新药上市申请的受理，且获得了优先审评审批的资格。数据暂时不能发布。-核心技术： 1.用作抗肿瘤药物的高选择性的c-Met激酶抑制剂；2.化合物在制备用于治疗脑胶质瘤的药物中的用途；（授权专利CN103122000B、CN106924260B） （1）强效。 针对MET14突变的晚期非小细胞肺癌患者，96%的患者疾病可获得控制，50%的患者生存期超20个月，35%的患者生存期超过3年。伯瑞替尼为潜在的全球同类最佳药物。伯瑞替尼是全球首个获批脑胶质瘤适应症的MET抑制剂，相比于化疗可延长患者近1倍的生存期。对于一次手术史、最大病灶≤3cm的患者，相比于化疗可分别延长2.5、6.7倍的生存期。 （2）入脑。 伯瑞替尼过血脑屏障进入大脑的能力强，对于肺癌脑转移患者人群可从伯瑞替尼治疗中取得更大获益，总体客观缓解率（ORR）为100.0%。伯瑞替尼也是国内上市的五个同类产品中唯一一个获批了两个适应症的药物，即比其他四个同类产品多获批了脑胶质瘤相关的适应症，均因为其入脑的效果好。 （3）持久。 我们突破性的引入特定化学基团，使得伯瑞替尼增加了代谢稳定性，确保疗效持久。 （4）安全。 在制剂技术上，伯瑞替尼采用固体分散体技术提升溶解度，配合肠溶胶囊设计，有效降低了胃肠道不良反应，提升了治疗的舒适度与安全性。

落地应用： 伯瑞替尼两个适应症目前均已获批上市，且刚刚纳入2024年国家医保药品目录。目前伯瑞替尼在全国各地均有患者在使用。

(1) 鞍石生物药品伯瑞替尼在全国的进院销售，需求医院对接渠道；(2) 鞍石生物除了本项目介绍的伯瑞替尼，还有多款研发过程中、已经初步展示出确定性的全球领先药物，有对外许可的需求;(3)鞍石生物已经通过了上市辅导备案，需求科创板上市的辅导和帮助。

伯瑞替尼（商品名：万比锐）是鞍石生物首个开展商业化的一类创新药，于2024年4月和2023年11月分别在脑胶质瘤和非小细胞肺癌的相关适应症获批，且两个适应症都通过国谈被纳入了2024年国家医保药品目录。在非小细胞肺癌适应症，伯瑞替尼是国内外五家药企同类产品中的同类最佳药物；在脑胶质瘤适应症，伯瑞替尼是全球首个靶向治疗脑胶质瘤的首创药物。伯瑞替尼第三个适应症也是全球新、first-in-class的适应症，针对MET原发扩增的非小细胞肺癌人群，已于2024年12月获得了新药上市申请的受理，且获得了优先审评审批的资格。