比较CLAG联合改良BUCY预处理方案与改良BUCY预处理方案在异基因造血干细胞移植治疗复发难治性AML中的疗效分析：一项单中心、随机、对照、前瞻性临床研究
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核心问题
该成果针对的是复发难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者在进行异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）治疗时预处理方案的选择问题。预处理方案对于移植的成功率和患者的生存率至关重要，但现有的预处理方案（如改良BUCY）在R/R AML患者中的疗效仍有待提高，因此亟需寻找更优的预处理方案。
解决方案
本研究通过单中心、随机、对照、前瞻性临床研究，比较了CLAG联合改良BUCY预处理方案与单独改良BUCY预处理方案在allo-HSCT治疗R/R AML中的疗效与安全性。CLAG方案包括克拉屈滨（Cladribine）、阿糖胞苷（Ara-C）及粒细胞集落刺激因子（G-CSF），与改良BUCY方案（白消安、环磷酰胺、Ara-C、司莫斯丁）联合使用，旨在加强预处理效果，提高移植成功率和患者生存率。
竞争优势
本研究证实了CLAG联合改良BUCY预处理方案在allo-HSCT治疗R/R AML中的显著疗效和安全性，为R/R AML患者提供了一种更优的预处理方案。该方案的创新性在于结合了CLAG和改良BUCY两种方案的优势，提高了预处理效果，有望进一步提升R/R AML患者的治疗转归。此外，本研究团队拥有丰富的allo-HSCT治疗经验和强大的临床试验执行能力，确保了研究的科学性和可靠性。该研究成果已在多家医院开展多中心研究，并通过学术交流等方式推广，有望使更多患者受益。
成果公开日期
20210811
所属产业领域
卫生和社会工作
项目名称
首都临床特色应用研究
项目课题来源
北京市科学技术委员会;中关村科技园区管理委员会
摘要
异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)是难治/复发性急性髓系白血病(R/R AML)患者的最佳挽救性治疗手段，预处理方案的选择对于其转归十分重要。克拉屈滨(Cladribine)联合阿糖胞苷(Ara-C)及粒细胞集落刺激因子(G-CSF)方案(CLAG)治疗R/R AML疗效显著，是NCCN推荐R/R AML的一线治疗方案，然而CLAG方案在用于加强预处理allo-HSCT治疗R/R AML患者中的作用尚不明确。本课题组前期对CLAG联合改良BUCY方案(白消安(Bu)联合环磷酰胺(Cy)、Ara-C、司莫斯丁(Me-CCNU))治疗R/R AML进行了初步探索，初步结果证实在改良BUCY基础上联合CLAG加强预处理方案行allo-HSCT对于R/R AML患者治疗有着可信的疗效和安全性。本研究旨在通过随机对照临床研究，进一步探寻与改良BUCY预处理方案比较，CLAG联合改良BUCY增强预处理方案用于allo-HSCT治疗R/R AML患者的疗效与安全性，并分析移植前患者临床病理特征和白血病干细胞(LSCs)残留情况对于其治疗效果的影响，为R/R AML患者的allo-HSCT治疗提供更优的预处理方案及其理论依据。 本课题组多年来一直从事AML患者的allo-HSCT临床诊治和研究，有着丰富的allo-HSCT治疗经验和强大的病人群体，其中R/R AML行allo-HSCT人次达到80-100例/年，因此本课题组有充足的能力、经验和受试者完成本项研究。本课题组先后承担多项国家级、省部级科研项目并多次参加全国多中心临床试验，并有特设的临床试验观察人员、监察人员以及统计分析人员，拥有极强的临床试验执行能力，因此本课题组有丰富的经验和能力高效合规的执行此项临床研究。此外，本中心拥有大规模设备先进的中心实验室，拥有完善的细胞学实验技术和实验人才，具有本项目所需的各项技术和分析平台，可以支撑完成本课题中的所有实验。 寻找到一种优于经典预处理方案的预处理方案，更大的提升治疗的转归，造福患者。无疑是增加了R/R AML患者生的希望。鉴于前期单中心研究结果，目前该研究方案已经以多中心研究的形式在多家兄弟医院开展，其中包括吉林大学第一医院、大连医科大学附属第二医院、河北医科大学第二医院、天津一中心医院、山西白求恩医院、西安交大一附院、郑州大学附属第一医院、河南省人民医院、河南省肿瘤医院、哈尔滨医科大学附属第一医院、青岛大学附属医院等。 在本研究结果证实CLAG联合BUCY加强预处理方案在allo-HSCT治疗R/R AML患者充分疗效和安全性的基础上，本课题组将研究结果总结为教学幻灯及材料，结合临床实践经验，通过举办围绕复发难治白血病研究进展学习班，邀请国内外专家讲座，在学术会议或者日常活动中进行交流，以使更多的患者受益。
